FDA incelemesi Abeona’nın gen terapisi BLA’yı onayladı
CLEVELAND – Abeona Therapeutics Inc., klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketi. (NASDAQ:ABEO) kısa süre önce pz-cel (prademagene zamikeracel) için Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) için devam eden incelemenin bir modülü olarak ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) Biyolojik Araştırma İzleme (BIMO) denetimini geçti ve rastgele incelemeye tabi tutuldu gözlem veya FDA Form 483 yayınlanmamıştır. Çalışma, nadir görülen bir genetik bozukluk olan resesif distrofik epidermolizis büllozanın (RDEB) tedavisi için geliştirilmektedir.
22 Ocak ile 24 Ocak tarihleri arasında Abeona’nın merkezinde gerçekleştirilen BIMO denetimi, pz-cel’e yönelik bir klinik araştırmanın yürütülmesini değerlendirdi. Bu denetim, FDA’nın yeni ürün onayları için sunulan verilerin bütünlüğünü sağlamaya yönelik daha geniş çabalarının bir modülüdür. FDA’nın denetimine ilişkin resmi bir rapor daha sonraki bir tarihte sunulacak.
Denetimin ardından 25 Ocak’ta FDA, pz-cel’in BLA’sı için bir dönem ortası inceleme toplantısı düzenledi. Toplantı sırasında FDA, şu anda pz-cel’i incelemek için bir Danışma Komitesi toplamayı planlamadığını ve şu anda Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejilerine (REMS) ihtiyaç duyulmasını beklemediğini belirtti. FDA ayrıca, pz-cel’in onayına ilişkin bir kararın beklendiği 25 Mayıs 2024 tarihli Reçeteli İlaç Kullanıcı Fiyat Yasası’nın (PDUFA) hedef eylem tarihini de yeniden doğruladı.
Abeona’nın CEO’su Vish Seshadri, şirketin pz-cel’in incelemesini hızlandırmak ve bu potansiyel tedaviyi mümkün olan en kısa sürede hastalara ulaştırmayı hedeflemek için FDA ile birlikte çalışmaya olan bağlılığını ifade etti.
Abeona önemli hastalıklar için hücre ve gen tedavilerinin geliştirilmesinde uzmanlaşmıştır. Şirketin Faz 3 VIITAL™ denemesinde kullanılan pz-cel’i üreten üretim tesisi, FDA onayı ile ticari üretimi desteklemeye hazır. Abeona’nın portföyü, Pz-cel’e ek olarak oftalmik hastalıklara yönelik AAV bazlı gen tedavilerini ve çeşitli hastalıkların iletimini iyileştirmek için yeni nesil AAV kapsidleri üzerine araştırmaları içermektedir.
Bu makale Abeona Therapeutics Inc.’den alınmıştır. Tarafından yapılan bir basın açıklamasına dayanmaktadır ve herhangi bir onay veya spekülatif içerik içermemektedir.
Bu makale yapay zeka desteğiyle oluşturulmuş, tercüme edilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
